“干細(xì)胞能治白血病”“干細(xì)胞能治糖尿病”……近年來，隨著干細(xì)胞技術(shù)的飛速發(fā)展，干細(xì)胞似乎被套上了“包治百病”的光環(huán)。近日，在中國科學(xué)報社舉辦的首期干細(xì)胞媒體沙龍上，國內(nèi)干細(xì)胞研究與臨床專家強調(diào)，干細(xì)胞的應(yīng)用代表著未來醫(yī)學(xué)發(fā)展的一個方向，蘊含著治療多種疑難雜癥的希望，然而干細(xì)胞從實驗室到臨床并非一路順暢，而是面臨各種困局，其中既有公眾對于干細(xì)胞認(rèn)識的匱乏，也有干細(xì)胞非法治療亂象的不絕；既有干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展本身的未解難題，也有國家立法規(guī)范上的模糊不明。
臍帶血干細(xì)胞：并非萬能
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所、國家干細(xì)胞工程技術(shù)研究中心主任韓忠朝教授介紹，干細(xì)胞是一類保持未分化狀態(tài)、具有高度自我更新和多項分化潛能的細(xì)胞，是機體所有功能細(xì)胞的“祖宗細(xì)胞”，在人體的發(fā)育及發(fā)育成熟后組織器官的維護中作用重大。
造血干細(xì)胞是發(fā)現(xiàn)最早且使用歷史最長的干細(xì)胞，其來源廣泛，包括骨髓、外周血、臍帶血等。其中，臍帶血是胎兒娩出、臍帶結(jié)扎并離斷后殘留在臍帶中的血液，過去曾被人類當(dāng)作醫(yī)療垃圾丟棄，如今則被證實含有豐富的造血干細(xì)胞，其比例遠遠高于成人骨髓及外周血，可以替代骨髓進行造血干細(xì)胞移植，用來治療白血病等多種疾病。于是，保存臍帶血被認(rèn)為是上天給予的“厚禮”，成了許多孩子父母為日后“以防萬一”的選擇。
然而，臍帶血并非萬能，“存了臍帶血可救一家?guī)状恕敝皇敲篮玫耐挕＝衲?月份《上海商報》報道，一位上海臍血庫儲戶的寶寶8個月時診斷為白血病，家長希望用當(dāng)時儲存的臍帶血治療時，卻被醫(yī)生告知不能使用自體臍帶血，只能進行異體移植。據(jù)專家解釋，1歲以內(nèi)幼兒患白血病，一般會推測是先天性的，在這種情況下，一般不主張使用自體臍帶血干細(xì)胞。
對此，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所兒童血液病診療中心主任竺曉凡教授指出，如果患兒所患的疾病是先天性的，其臍帶血本身就存在問題，將無法使用；如果是后天所患疾病，自體臍帶血造血干細(xì)胞移植可為治療提供選擇。任何治療手段都有一定的局限性，并非百分之百的有效，都具有一定的適應(yīng)證，“包治百病哪個也不治”。韓忠朝也表示，一般這時醫(yī)生不會以自存臍帶血作為治療首選，而是采用外周血、父母骨髓來源的干細(xì)胞進行移植治療。
除了先天性遺傳原因外，韓忠朝強調(diào)，臍帶血不能廣泛使用更為重要的原因在于，臍帶血中造血干細(xì)胞的數(shù)量太少，僅能滿足體重在30千克以下的孩子使用，超過30千克的治療效果較差。韓忠朝解釋說，一個小孩出生時只有80~100毫升的臍帶血，其中的造血干細(xì)胞的數(shù)量級也就106，這一數(shù)量限制了它的應(yīng)用，對于成人而言這是遠遠不夠的。因此目前只適用于孩子和一些特定疾病，如白血病、再障以及免疫缺陷疾病的治療�！皟Υ婺殠а杉�(xì)胞最終為己所用的很少，更多的是使用公共庫中的造血干細(xì)胞。”韓忠朝說。
那么，現(xiàn)有的干細(xì)胞技術(shù)能否擴增臍帶血干細(xì)胞，解決用量的不足呢？韓忠朝和竺曉凡表示，在理論上，臍帶血造血干細(xì)胞的數(shù)量能夠通過人工技術(shù)實現(xiàn)擴增，但既要保證干細(xì)胞數(shù)量增加又不分化成功能細(xì)胞的難度較大，因此，目前尚未見報道有成功、穩(wěn)定的干細(xì)胞擴增技術(shù)。
間充質(zhì)干細(xì)胞：相對成熟
“間充質(zhì)干細(xì)胞是繼造血干細(xì)胞之后又一類在世界范圍內(nèi)廣泛臨床試驗的干細(xì)胞�！表n忠朝介紹，間充質(zhì)干細(xì)胞系一類多能干細(xì)胞，早期主要是從骨髓中得到，因此叫骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞；后來發(fā)現(xiàn)，幾乎在所有的組織都可以獲得間充質(zhì)干細(xì)胞。
談及間充質(zhì)干細(xì)胞的功能，韓忠朝介紹：一是組織分化，可用于創(chuàng)作修復(fù)、發(fā)育不全癥、組織退行性疾病和抗衰老等；二是造血支持，可用于血液病（再障、白血病、血小板減少癥）；三是免疫調(diào)控，可用于移植物抗宿主�。℅VHD）、自身免疫性疾病、重度炎癥、糖尿病等；四是促血管新生，可用于心、腦及下肢血管性疾病和糖尿病并發(fā)癥等。
解放軍307醫(yī)院全軍造血干細(xì)胞移植中心主任陳虎教授也告訴記者，間充質(zhì)干細(xì)胞的主要功能之一就是具有多向分化的能力，在體外可以誘導(dǎo)成脂肪細(xì)胞、骨細(xì)胞、軟骨細(xì)胞、心肌細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞等。如果身體有創(chuàng)傷，即可使用間充質(zhì)干細(xì)胞分化的細(xì)胞來修復(fù)組織器官。這種組織修復(fù)的作用主要體現(xiàn)在三個方面：一是細(xì)胞替代作用，間充質(zhì)干細(xì)胞可以誘導(dǎo)成很多組織細(xì)胞來實現(xiàn)修復(fù)替代；二是旁分泌作用，間充質(zhì)干細(xì)胞可以分泌很多的細(xì)胞因子來參與修復(fù)；三是免疫調(diào)節(jié)作用，間充質(zhì)干細(xì)胞可以抑制排斥反應(yīng)。
目前，我國在間充質(zhì)干細(xì)胞領(lǐng)域的整體研究水平緊隨美國之后。韓忠朝介紹，截至今年9月18日，據(jù)美國國家圖書館和美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的臨床試驗網(wǎng)站數(shù)據(jù)顯示，全球間充質(zhì)干細(xì)胞論文總數(shù)為30965篇，美國和我國分別占6709篇和5489篇。其中，脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞論文總數(shù)為2894篇，美國和我國分別占524篇和308篇；骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞論文總數(shù)為12108篇，美國和我國分別占2275篇和2868篇；注冊登記的間充質(zhì)干細(xì)胞臨床試驗項目總數(shù)為423項，美國83項，我國84項。
GVHD是在異體移植過程中出現(xiàn)的排斥反應(yīng)，如果屬重度反應(yīng)，患者會在30天內(nèi)死亡�！拔覀儼l(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細(xì)胞能夠誘導(dǎo)免疫耐受，即可以減輕排斥反應(yīng)�！标惢⒄f。隨后他又談到，我們在全世界范圍內(nèi)首個用供者的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞和造血干細(xì)胞聯(lián)合移植，結(jié)果使急性GVHD從53.3%降到11.1%，慢性GVHD從28.6%降到14.3%。該論文也獲得了中國百篇最具國際影響的學(xué)術(shù)論文。
陳虎表示，目前間充質(zhì)干細(xì)胞的適應(yīng)證已經(jīng)達到130種，也就是說，130種既往藥物治療無效或者效果很小的疾病，有望通過間充質(zhì)干細(xì)胞來進行治療。竺曉凡也補充，在兒科多種疾病，包括炎癥、腫瘤、自身免疫性疾病中，間充質(zhì)干細(xì)胞都發(fā)揮著重要作用。加拿大已經(jīng)批準(zhǔn)使用間充質(zhì)干細(xì)胞作為抗GVHD新藥的研發(fā)，臨床試驗也顯示出非常有希望的結(jié)果。但是竺曉凡提醒，作為疾病的常規(guī)治療，還需要規(guī)范化、大樣本的臨床試驗來支持間充質(zhì)干細(xì)胞能使患者獲益的結(jié)論。
圍產(chǎn)期干細(xì)胞：期盼產(chǎn)品
人和動物懷孕后伴隨胎兒發(fā)育產(chǎn)生的胎盤、臍帶、臍血等圍產(chǎn)期組織中的干細(xì)胞，統(tǒng)稱為圍產(chǎn)期干細(xì)胞，包括胚胎干細(xì)胞樣的亞全能干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、上皮干細(xì)胞、血管干細(xì)胞等，堪稱干細(xì)胞的天然寶庫。韓忠朝列數(shù)其優(yōu)點：采集方便，無倫理學(xué)問題；數(shù)量豐富，可在體外大量擴增；免疫原性低，具有免疫調(diào)節(jié)作用，可應(yīng)用于異體移植。圍產(chǎn)期干細(xì)胞能“變廢為寶”，既安全又實用。
圍產(chǎn)期干細(xì)胞的臨床應(yīng)用始于1988年，韓忠朝認(rèn)為，胎盤、臍帶等圍產(chǎn)期組織是再生醫(yī)學(xué)的新希望。它可單獨使用也可以共用，可以促進造血干細(xì)胞的植活并減少GVHD的發(fā)生。此外，它既可以提供給別人進行異基因干細(xì)胞移植，也可以在出生時分離保存起來，在供者今后患病需要時使用。韓忠朝介紹，特別是胎盤組織來源的造血干細(xì)胞，其生物學(xué)特性與臍血來源的造血干細(xì)胞無明顯差別，但數(shù)量約是后者的10倍，可以克服臍帶造血干細(xì)胞數(shù)量少的缺點。韓忠朝建議，由于臍帶造血干細(xì)胞的數(shù)量短缺和其本身在治療疾病方面的局限性，若儲存干細(xì)胞最好胎盤、臍帶、臍帶血一起儲存。
截至今年9月，在NIH正式登記注冊的圍產(chǎn)期干細(xì)胞臨床試驗已達到735項，其中造血干細(xì)胞602項，間充質(zhì)干細(xì)胞133項，涉及幾十種疾病。韓忠朝表示：“圍產(chǎn)期干細(xì)胞研究已成為干細(xì)胞領(lǐng)域的熱點，我國在這方面占據(jù)領(lǐng)先優(yōu)勢�！苯刂两衲�9月18日，美國國家圖書館網(wǎng)站顯示，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的論文總數(shù)為1608篇，我國和美國分別占511篇和187篇；胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞的論文總數(shù)為526篇，我國和美國分別占79篇和71篇。
陳虎也表示，雖然美國在骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞領(lǐng)域走在世界前列，但我國在圍產(chǎn)期干細(xì)胞領(lǐng)域的研究世界第一，所有專利基本都是中國人的。而且，科學(xué)研究也逐漸證明，圍產(chǎn)期干細(xì)胞在很多方面優(yōu)于骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞。他相信最終能用于臨床作為藥物的，肯定是臍帶干細(xì)胞或胎盤干細(xì)胞。
“但目前，我國還沒有一個干細(xì)胞藥物獲批上市�！表n忠朝和陳虎表示，全球已經(jīng)批準(zhǔn)上市了8個干細(xì)胞藥物，美國3個，韓國3個，加拿大和澳大利亞各1個。雖然我國的臍帶干細(xì)胞和胎盤干細(xì)胞研究水平在全球領(lǐng)先，卻沒有轉(zhuǎn)化為臨床可用的產(chǎn)品�！坝捎诟杉�(xì)胞制品的特殊性（人種問題），外國的產(chǎn)品暫時還進不來，我們需要自己研發(fā)產(chǎn)品，這給我們創(chuàng)造了機會，但現(xiàn)在我國缺乏的就是政策引導(dǎo)�！标惢�(dān)憂地說。
“綜合實力不如我們的韓國，得益于其立法和規(guī)章的推動，已有3個干細(xì)胞新藥上市�！表n忠朝迫切呼吁，我國有關(guān)部門應(yīng)盡快在干細(xì)胞治療領(lǐng)域明確管理職責(zé)，出臺相關(guān)法規(guī)，以促進干細(xì)胞藥物早日用于臨床。
本文來自：逍遙右腦記憶 http://m.yy-art.cn/gaozhong/411483.html
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