本周《自然?醫(yī)學》雜志報道了一種恢復纖毛發(fā)育和嗅覺反應的基因療法。這從原理上論證了基因療法或可在特定遺傳病中使用以恢復纖毛發(fā)育和修復感知功能。

纖毛是一種長在細胞表面的細胞器，纖毛病變是一組由纖毛結(jié)構(gòu)和功能上的缺陷所導致的遺傳病癥。包括失明、聽覺和嗅覺喪失在內(nèi)的多種感知缺陷就可能伴隨有這樣的病變。

Jeffrey R. Martens等人發(fā)現(xiàn)細胞纖毛內(nèi)轉(zhuǎn)運蛋白88（IFT88）內(nèi)的一種突變??IFT88是一種與人體纖毛病變有關的蛋白。該蛋白在實驗小鼠體內(nèi)的突變可導致鼻內(nèi)神經(jīng)細胞纖毛變短和畸變，從而使小鼠嗅覺失靈。研究人員發(fā)現(xiàn)，向病變小鼠鼻內(nèi)神經(jīng)細胞投送可表達IFT88的腺病毒載體能夠修復纖毛的各種缺陷及神經(jīng)細胞針對氣味分子的反應。此外，他們還注意到基因療法可以修復由實驗小鼠嗅覺功能所調(diào)節(jié)的哺乳和攝食行為。

本文來自：逍遙右腦記憶 http://m.yy-art.cn/gaozhong/818945.html

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